薬価４億円超　世界一高額の新薬、米ＦＤＡが承認 - CNN.co.jp

「Hemgenixは、血栓を作るのに必要なたんぱく質が作られない遺伝性疾患、血友病Bの治療に使われる成人向けの遺伝子治療薬。男性を中心として、およそ4万人に1人がこの疾患を患っている。」

ちょっと前のお話ですけど、世界一高額な医薬品がアメリカで承認されました。

CSLベーリングの血友病治療治療薬Hemgenixは治療1回当たり350万ドル（約4億8600万)ですって！

ゾルゲンスマの1億円ちょっとをさらっと超えてしまっていますねー！

血友病の薬のニュース、金額（最高額、4-5億円）を気にしているところもあれば「血友病の中でも対象の血友病Bは15%でほとんどの人にまだ対応することができない」というのも
1回で効くアデノウイルスベクターの肝臓への遺伝子治療らしい？

遺伝子治療自体が広まるのだ？

たっか。ほぼ5億😱

📄薬価4億円超 世界一高額の新薬、米FDAが承認 💬 ＞血栓を作るのに必要なたんぱく質が作られない遺伝性疾患、血友病Bの治療に使われる成人向けの遺伝子治療薬
＞治療1回当たり350万ド.

根治薬でもないと割に合わない。でも遺伝病では遺伝子操作以外に根治方法があるのか？

- CNN

一般的な治療では、不足・欠落している凝固因子を補うために定期的な点滴を必要とするが、新薬を使った治療では１回の点滴で済む

薬価4億円の薬。髪につける薬ならともかく、血友病という割と差し迫った病気にこの値札をついているとげんなりする。遺伝子治療薬というまさに最先端の薬だから仕方ないんだろうけど。

薬価4億円の新薬（4万人に1人の遺伝病 血友病B）

薬価４億円超！！


･ 血友病治療の新薬「Ｈｅｍｇｅｎｉｘ」を承認
･ 治療１回当たり３５０万ドル（約４億８６００万円）で、世界一高額な医薬品
･ およそ４万人に１人がこの疾患

凄く大雑把にUSで4000億円市場（年間500億円くらい）

4万人に一人って結構いるな。保険適用とかになるんだろうか。ならないで、ほし、い。。。

今回のことでFDAが信用できなくなった。超厳しい査察も他国の中小製薬会社を破壊するためではないかと邪推してしまう。
こんなのも疑ってしまう。

どんな薬なのと思ったら、アデノウィルスベクタで遺伝子導入するやつなのか

メーカー「患者の重い負担を軽減できる」

どう考えても4億円のほうが重いだろ

「Ｈｅｍｇｅｎｉｘは、血栓を作るのに必要なたんぱく質が作られない遺伝性疾患、血友病Ｂの治療に使われる成人向けの遺伝子治療薬。男性を中心として、およそ４万人に１人がこの疾患を患っている」

壮絶な薬価だけど「血友病bが一回の点滴で治療できる」ってマジかよすげぇな

＞米食品医薬品局（ＦＤＡ）は２２日、血友病治療の新薬「Ｈｅｍｇｅｎｉｘ」を承認した。開発元のＣＳＬベーリングが発表した価格は治療１回当たり３５０万ドル（約４億８６００万円）で、世界一高額な医薬品となる。

高過ぎる。

米食品医薬品局（ＦＤＡ）は２２日、血友病治療の新薬「Ｈｅｍｇｅｎｉｘ」を承認した。開発元のＣＳＬベーリングが発表